Neue Wege,Krankheiten
zu erkennen

In enger Zusammenarbeit mit der globalen Wissenschaftsgemeinschaft entwickelt unser Unternehmensbereich Life Science zahlreiche innovative Produkte und Lösungen für die Forschung in der Biotech- und Pharma­branche. Mit neuen Instrumenten und Verfahren unterstützen wir unsere Kunden dabei, die Potenziale der genombasierten Medizin zu erschließen.

Traditionell ist der Reinheitsgedanke in den Biowissenschaften fest verankert. Emanuel Merck stellte Grundstoffe für Arzneimittel her und belieferte sehr erfolgreich Apothekerkollegen, Ärzte und Chemiker. Im Jahr 1851 betonte er in einem Kundenbrief: „Ich garantiere stets die Reinheit meiner Präparate.“ Dieser hohe Qua­litätsanspruch kennzeichnet bis heute die Arbeit von Merck – mit der Lieferung von Produkten für die Proteinforschung und die Zellbiologie sowie für chemiebasierte Arzneimittel deckt der Unternehmensbereich Life Science die Wertschöpfungskette biologischer Verfahren ab. Mit mehr als 300.000 Life-Science-Produkten und -Lösungen gibt Merck Wissenschaftlern weltweit modernste Werkzeuge und Dienstleistungen an die Hand, damit sie ihre schwierigsten Herausforderungen meistern.

ERFAHREN SIE MEHR

Krankheiten gezielt bekämpfen

Bereits seit 27 Jahren leistet Anja Dedeo dazu ihren persönlichen Beitrag im Unternehmen. Die erfahrene Wissenschaftlerin ist in der Nähe von Boston in der technologischen Entwicklung tätig. Sie beschäftigt sich vor allem mit der Weiterentwicklung von Instrumenten für effiziente molekulare Arbeitsabläufe. So evaluiert sie zum Beispiel neue Technologien zur Probenvorbereitung von Proteinen und Nukleinsäuren oder die mögliche Effizienzsteigerung des „Western Blotting“, einer gängigen Methode zur Übertragung von Proteinen auf eine Trägermembran. „Unser Ziel ist es, die praktische Anwendbarkeit bei der Laborarbeit zu erhöhen. Das umfasst frühe Prototypen von Geräten, unterschiedlichste Reagenzien und Ausrüstungen oder die Kombination von allem“, so Dedeo. Dabei ist ihr klar: Auch wenn die wissenschaftliche Evaluation einer neuen Technologie positiv verläuft, heißt das nicht automatisch, dass das Produkt am Markt erfolgreich wird. Darum legt Anja Dedeo großen Wert auf die enge Zusammenarbeit mit anderen Disziplinen: zum einen mit internen Abteilungen wie Business Development und Marketing, zum anderen mit wissenschaftlichen Instituten und externen Partnern. „Im Zeitalter der personalisierten Medizin suchen Forscher nach neuen Wegen, Krankheiten zu identifizieren und sie mit Medikamenten, die möglichst wenige Nebenwirkungen haben, gezielt zu behandeln. Um ihnen bei dieser anspruchsvollen Aufgabe mit hochwertigen Produkten zu helfen, müssen wir ihre schwierigen Anforderungen und ihre Wünsche genau kennen“, sagt Dedeo.

Anja DedeoF&E-Manager, Technology Development, Molecular Workflow Tools

CRISPR: Zukunftsweisende Technologie zur Genomeditierung

Dieses Prinzip gilt im besonderen Maße für die neuen Möglichkeiten der Gen­therapie: Seit der vollständigen Entschlüsselung des menschlichen Genoms vor rund 15 Jahren hat sich in der medizinischen Forschung und der Biotechnologie viel getan. So wurde etwa die sogenannte CRISPR-Technologie (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) entwickelt. Mit dieser Methode lässt sich die DNA aller Organismen redigieren wie ein Text. Bestimmte Gensequenzen einer Zelle lassen sich wie mit einer Schere trennen oder herausschneiden und ersetzen. Wissenschaftler können somit das Erbgut von Pflanzen, Tieren und Menschen gezielt verändern – zum Beispiel um Gendefekte zu reparieren und Erbkrankheiten potenziell zu heilen. „CRISPR erleichtert es, die Funktionen einzelner Gene und deren Zusammenspiel in der Zelle zu verstehen. Mit entsprechenden Experimenten kann daraufhin die Ur­sache einer Krankheit ermittelt werden. Das ist eine der spannendsten Technologien im Bereich Life Science, und ich empfinde es als Privileg, daran mitzuarbeiten“, sagt Martha Rook, Leiterin Gene Editing & Novel Modalities in Bedford bei Boston. Mit ihren Kollegen und ihrem Team fokussiert sich die Chemikerin auf neue Anwendungen und Dienstleistungen zur Medikamentenentwicklung – von der Grundlagenforschung bis zu Herstellungsverfahren. Die „Gen-Schere“ ist für Wissenschaftler relativ leicht und kosteneffektiv einsetzbar. Daher nutzen bereits etliche Forscher rund um den Globus CRISPR, etwa um widerstandsfähige Pflanzen zu züchten oder Krankheiten wie Aids und Krebs zu bekämpfen.

Patent-Portfolio von Merck wächst

Merck bietet eine breite Auswahl an Erzeugnissen für die Genomeditierung. „Mit unseren CRISPR-Tools lassen sich unter anderem Modellsysteme für Krankheiten erzeugen. Zellenmodelle liefern wichtige Erkenntnisse für die Entwicklung neuer Medikamente und ihre Testung auf Nebenwirkungen“, erklärt Rook. Das wachsende Patent-Portfolio von Merck umfasst die chromosomale Integration. Dabei wird die Chromosomen-Sequenz von eukaryotischen Zellen (wie zum Beispiel Pflanzen- und Säugetierzellen) mithilfe von CRISPR durchtrennt und an gleicher Stelle eine externe oder Spender-DNA-Sequenz in die Zelle eingefügt. Forscher können somit krankheitsassoziierte Mutationen durch vorteilhafte oder funktionale Gensequenzen ersetzen. Zudem hat Merck mit Proxy-CRISPR eine alternative Methode zur Genomeditierung entwickelt, die den Zugriff auf bisher nicht erreichbare Regionen des Genoms ermöglicht und CRISPR effizienter, flexibler und spezifischer macht.

Die großen Chancen, die die Genomeditierung eröffnet, gehen mit großer Verantwortung einher. Merck betreibt die Forschung zur Genomeditierung unter sorgsamer Berücksichtigung ethischer und gesetzlicher Standards und hat daher das Merck Bioethics Advisory Panel (MBAP) eingerichtet, um für Forschung, an der Merck beteiligt ist, Orientierungshilfe zu geben (siehe Interview auf Seite 33). Die Leitlinien, die sich Merck zur Forschung an und mit Stammzellen sowie zur Fertilitätsorschung gegeben hat, sind auf der Merck-Website ver­öffentlicht.

ERFAHREN SIE MEHR

Martha RookLeiterin Gene Editing & Novel Modalities in Bedford bei Boston
350 Jahre Merck

1668 Die Geburtsstunde von Merck

Am Schlossgraben in Darmstadt erwarb Merck die Stadtapotheke, die später zur „Engel Apotheke“ wurde, der Keimzelle von Merck. Das Apothekenprivileg erhielt er am 26. August des gleichen Jahrs. Die Apotheke ist immer noch im Besitz der Familie Merck.

1894 Aus der Apotheke wird ein Unternehmen

Zur Jahrhundertwende baute Merck seine Position als forschendes Industrieunternehmen aus: Eines der neuen Produkte im Portfolio war das Schilddrüsenpräparat Thyreoidinum siccatum. Heute sind wir auf diesem Therapiegebiet das führende Unternehmen außerhalb der USA.

„Die Wissenschaft steht in der ethischen Verantwortung.“

Interview mit dem renommierten Ethik-Experten Prof. Dr. Jochen Taupitz, Rechts­wissenschaftler an der Universität Mannheim, Vorsitzender der Zentralen Ethikkommission bei der Bundesärztekammer und Mitglied im Merck Bioethics Advisory Panel.

Die Genforschung macht seit einigen Jahren große Fortschritte. Welche Chancen sehen Sie in der Gentherapie?

Neue gentechnische Methoden wie CRISPR erlauben es, sehr viel einfacher, präziser und kostengünstiger in das Genom von Pflanzen, Tieren und Menschen einzugreifen. Das ist ein großer Vorteil für die Pflanzen- und Tierzucht – und auch für den Menschen. Denn so können Menschen, die an bestimmten Erbkrankheiten leiden, mithilfe der somatischen Gentherapie geheilt werden. Und in ferner Zukunft besteht die Chance, das Erbgut eines Menschen so zu beeinflussen, dass auch die nachfolgenden Generationen davon profitieren. Durch Veränderungen der Keimbahn, also der Gene von frühen Embryonen oder menschlichen Ei- oder Samenzellen, können zukünftige Menschen möglicherweise von schweren Erbkrankheiten befreit werden.

Prof. Dr. Jochen TaupitzRechtswissenschaft­ler an der Universität Mannheim und renommierter Ethik-Experte
Welche Risiken gibt es?

Die Keimbahntherapie ist bei Menschen derzeit nicht zu verantworten, weil die Verfahren noch nicht exakt genug sind – unerwartete negative Effekte, sogenannte Off-Target-Effekte, können bislang nicht ausgeschlossen werden. Aber im Labor wird bereits in einigen Ländern an Embryonen geforscht. Die nationalen Rechtsordnungen unterscheiden sich hier deutlich. In vielen Ländern ist es erlaubt, an Embryonen bis zum 14. Tag ihrer Entwicklung zu forschen – in Deutschland ist das dagegen verboten. Wenn die Verfahren zur Gen-Editierung weiter an Präzision und Sicherheit gewinnen, ist die gentechnische Verhinderung von schweren Erbkrankheiten aus meiner Sicht legitim – und sinnvoller als das Aussortieren von Embryonen aufgrund einer Präimplantationsdiagnostik.

Sie sind Mitglied im „Merck Bioethics Advisory Panel“ (MBAP), das unter der Führung des Chief Medical Officers für alle drei Geschäftsbereiche arbeitet. Beschreiben Sie bitte kurz die Aufgaben dieses Gremiums.

Experten aus unterschiedlichen Disziplinen – zum Beispiel Ethiker, Juristen und Mediziner – und aus unterschiedlichen Ländern und Kulturen beraten über ethische Aspekte der Forschungsaktivitäten von Merck und geben dem Unternehmen Ratschläge, etwa zur humanen Stamm­zellenforschung. Für Merck als global präsentes Unternehmen ist es sicherlich wichtig, über die weltweiten ethischen Debatten, unterschiedlichen Moralvorstellungen und Rechtsordnungen im Bilde zu sein und die Unternehmensstrategie darauf abzustimmen. Die Empfehlungen des MBAP realisiert Merck in konkreten Arbeitsprozessen. Zudem verfolgt das Unternehmen klare Prinzipien und Richt­linien, die sich entschieden gegen einen mög­lichen Missbrauch der Gentechnik wenden.
Denn die Wissenschaft steht in der ethischen Verantwortung.